基因線上票選 2021 年度精選 3 大技術，主題涵蓋 mRNA 技術、基因編輯、以及細胞療法。本篇介紹生醫領域備受矚目的 CRISPR、RNA 基因編輯技術，不但帶來根治罕見疾病 ATTR 的一線曙光，也將持續擴展全球基因治療市場。

CRISPR 基因編輯技術再升級，縮小編輯蛋白體積、提高編輯的精準度

透過人體內原本的 PEG10 蛋白提高 RNA 運送效率、宛如魔術地將大體積的 Cas13  編輯蛋白裝載進腺病毒、來自古菌的迷你編輯蛋白，以及 RNA 編輯，保持低脫靶效應的同時，大大提升的編輯的精準度。

雖然諾貝爾獎的桂冠尚未青睞麻省理工學院的張鋒教授，但他在基因編輯技術 CRISPR 的重要成就，屢屢獲得國際期刊的肯定。張鋒研究團隊 8 月 20 日發表於《Nature》研究，提出了一項傳送 RNA 分子的新技術- SEND (Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery），透過名為 PEG10 的保護蛋白包覆 mRNA ，並將能辨識的 mRNA 序列標記在目標 mRNA 上，並以細胞融合蛋白（fusogen）修飾，使 RNA 能夠和目標基因更精準結合。

重要的是， PEG10 為人體本身存在的蛋白，不易引發免疫反應，可提高 RNA運送效率。另一項宛如魔術般的研究成果則是發現了特殊的編輯蛋白 Cas13bt，小巧的體積能夠裝載進腺相關病毒，再順利傳送進入生物體內。將 Cas13 蛋白應用於 RNA 編輯不但能維持 RNA 編輯的低脫靶效應，未來在 RNA 療法領域也能作為給藥的傳遞工具。

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